V Krakowskie Sympozjum HTA – podsumowanie cz. I

Podczas V Krakowskiego Sympozjum HTA poruszono wiele istotnych aspektów dotyczących zmian systemowych w zakresie ochrony zdrowia w Polsce, perspektywy rozwoju rejestrów klinicznych, chorób rzadkich, chorób zakaźnych, jak również wyrobów medycznych.

Sesja HTA & Real World Data

Paneliści: Prof. Rafał Niżankowski, Dominik Dziurda,  Dr Andrzej Śliwczyński, Dr Wojciech Wysoczański, Izabela Pieniążek

Moderator: Jacek Walczak

Real World Data

Dane dotyczące efektywności klinicznej analizowanych interwencji powinny pochodzić z wiarygodnych badań klinicznych znajdujących się na szczycie piramidy wiarygodności (przeglądy systematyczne, badania RCT). Niniejsze dane powinny być poparte oraz uzupełnione danymi rzeczywistymi pochodzącymi z rzetelnie prowadzonych oraz wiarygodnych baz danych płatnika oraz innych podmiotów, w tym rejestrów pacjentów. Real World Data (RWD), czyli dane pochodzące m. in. z rejestrów pacjentów pozwalają wnioskować o efektywności technologii w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Należy podkreślić rosnące znaczenie danych RWD w szczególności w przypadku terapii chorób rzadkich, jak również wyrobów medycznych, dla których dostępność do badań RCT może być istotnie ograniczona. Dostępność do danych typu RWD stanowi bardzo ważne źródło informacji w zakresie danej tematyki oraz stanowi uzupełnienie danych pochodzących z badań klinicznych zaprojektowanych i prowadzonych przez producenta technologii medycznej, gdyż nie ma możliwości prowadzenia badań przez np. ośrodki eksperckie. Przed rozpoczęciem procesu gromadzenia oraz analizy dużych zbiorów danych konieczne jest określenie celu, zakresu rejestrowanych danych, jak również możliwości ich wykorzystania w praktyce np. bieżący monitoring wyników programu zdrowotnego z wykorzystaniem panelu sterowniczego, porównywanie efektywności różnych opcji terapeutycznych w danym wskazaniu (np. chemioterapia vs leki biologiczne). Proces zbierania danych należy dokładnie zaplanować poprzez m.in. zdefiniowanie oraz określenie punktów kontroli, umożliwiających wprowadzenie korekty danych. Krajem dysponującym obecnie największa ilością rejestrów są Włochy. W Polsce rośnie potrzeba oraz przekonanie o konieczności prowadzenia rzetelnych rejestrów, jako kluczowych źródeł danych pozwalających wnioskować o efektywności terapii w codziennej praktyce klinicznej. Rejestry stanowią niejednokrotnie „narzędzie do uczenia” (advice and support), pozwalając klinicystom na uzyskanie informacji oraz sprawdzenie czy stosowana przez nich terapia jest aktualnie najlepszą dostępną opcją terapeutyczną dla konkretnego pacjenta. Niemniej jednak, należy zwrócić uwagę, iż w Polsce największą barierą jeśli chodzi o tworzenie różnego rodzaju baz danych/rejestrów jest kwestia mentalnościowa. Podmioty nie są skłonne do dzielenia się oraz upubliczniania informacji dotyczących np. liczby zgonów lub zakażeń w „swoim” szpitalu. Ponadto, rzetelne zbieranie danych rzeczywistych  związane jest ze zwiększeniem nakładów biurokratycznej pracy klinicystów.

Podczas Krakowskiego Sympozjum HTA podkreślono, iż koszyk świadczeń gwarantowanych stanowi element systemu zarządzania jakością i dostępnością świadczeń. Wnikliwa analiza zaleceń postępowania diagnostyczno-terapeutycznego kreuje kształt koszyka świadczeń gwarantowanych. Określenie taryfy świadczeń przez AOTMiT umożliwia regulację rynku dostawców technologii medycznych. Analiza zaleceń postępowania diagnostyczno-terapeutycznego, jak również procedur i rozpoznań (w oparciu o klasyfikację ICD-9 oraz ICD-10) pomaga zdefiniować uprawnienia poszczególnych grup pacjentów do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Ponadto uwzględnienie standardów organizacyjnych oraz strukturalnych pozwala na efektywne zarządzanie jakością i dostępnością świadczeń.

Umowy podziału ryzyka (RSS) oparte o efekty zdrowotne

W Polsce rośnie znaczenie umów podziału ryzyka (RSS) opartych o efekty zdrowotne coraz chętniej akceptowanych przez Ministerstwo Zdrowia i Płatnika (NFZ). Należy mieć na uwadze, że dla niektórych leków np. stosowanych we wskazaniach rzadkich, czy wyrobów medycznych propozycje RSS mogą być jedyną szansą na uzyskanie refundacji. Pomimo chęci Płatnika, rozliczanie RSSów opartych o efekty zdrowotne nie jest łatwe. Dostępne bazy danych pozwalają na uzyskanie informacji na jakim etapie są leczeni pacjenci, aby móc wnioskować o wystąpieniu efektu zdrowotnego. Niemniej jednak, w niewielu krajach europejskich wykorzystywany jest system RSS oparty o efekty zdrowotne ze względu na fakt, iż nie dla każdego pacjenta da się określić moment wystąpienie efektu. Problematyczny może okazać się punkt oceny efekty zdrowotnego w przypadku gdy u pacjenta w jednym czasie stosowane są różne leki oraz procedury.

Istotność statystyczna i analiza probabilistyczna

Analizując kwestię istotności statystycznej w badaniach klinicznych, zwrócono uwagę, iż dobór testu statystycznego może przekładać się na uzyskanie istotności statystycznej wyników. W związku z powyższym z dużą dozą ostrożności należy podchodzić do wnioskowania o istotności statystycznej uzyskanych wyników, w szczególności tych będących na granicy istotności statystycznej. Nowy lek powinien wykazywać skuteczność kliniczną większą niż ta, która pozwalałaby zakwalifikować lek jako lek generyczny/biopodobny. Różnica powinna być zauważalna klinicznie.

Nowe wytyczne przeprowadzania analiz HTA obowiązują od sierpnia 2016 r. Jedną z kluczowych zmian w części poświęconej analizie ekonomicznej jest wprowadzenie konieczności przeprowadzenia PSA – probabilistycznej analizy wrażliwości. AOTMiT nie „odstaje” w tym wymogu od innych instytucji HTA w Europie i na świecie. Podobny wymóg możemy odnaleźć w wytycznych NICE, AWMSG, NCPE, ZN, czy CADTH. PSA jako opcjonalną analizę traktują wytyczne HAS, IQWIG, PBAC oraz PHARMAC. Patrząc na procesy refundacyjne w Polsce, które rozpoczęły się po wejściu w życie nowych wytycznych AOTMiT, większość raportów HTA spełnia obowiązek PSA w ramach analizy ekonomicznej, a jej wyniki są uwzględniane zarówno na etapie analizy weryfikacyjnej, jak i rekomendacji Prezesa Agencji. Niestety wyniki PSA są często utajniane, stąd też trudno wyciągnąć jednoznaczne wnioski o zależności pomiędzy wynikami tej analizy a charakterem rekomendacji. Biorąc pod uwagę dostępne dane zauważalna jest jednak tendencja otrzymania negatywnej rekomendacji Prezesa AOTMiT w przypadku leków, dla których prawdopodobieństwo kosztowej efektywności wyniosło nie więcej niż 30%.