V Krakowskie Sympozjum HTA – podsumowanie cz. II
Podczas V Krakowskiego Sympozjum HTA poruszono wiele istotnych aspektów dotyczących zmian systemowych w zakresie ochrony zdrowia w Polsce, perspektywy rozwoju rejestrów klinicznych, chorób rzadkich, chorób zakaźnych, jak również wyrobów medycznych.
Choroby rzadkie i ultrarzadkie
Paneliści: Krzysztof Kopeć, Dr Tomasz Bochenek, Karolina Skóra, Prof. Jolanta Sykut – Cegielska, Joanna Augustyńska
Moderator: Karolina Skóra
Zgodnie z przyjęta powszechnie definicją choroby rzadkie to ciężkie, często zagrażające życiu schorzenia, występujące u nie więcej niż 5 przypadków na 10 000 tysięcy mieszkańców. Zgodnie z zapisami projektu dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej (DNUR) wskazanie ultrarzadkie zdefiniowane jest następująco: stan kliniczny występujący nie częściej niż u 1 osoby na 50 000 mieszkańców na terytorium Rzeczpospolitej Polski lub UE.
Wzrastająca ustawicznie liczba pacjentów z chorobami rzadkimi stanowi poważny problem społeczny oraz ogromne wyzwanie dla systemu ochrony zdrowia i zabezpieczenia społecznego. Jednym z kluczowych wyzwań systemowych w Polsce jest zapewnienie pacjentom z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi skutecznej oraz bezpiecznej terapii. Brak polityki zdrowotnej dotyczącej wyłącznie chorób rzadkich i małe zasoby wiedzy specjalistycznej powodują opóźnienie rozpoznania oraz trudny i nierówny dostęp do leczenia i opieki.
Ustawa refundacyjna (w obecnym kształcie) nie przewiduje oddzielnego trybu dla terapii stosowanych w chorobach rzadkich i/lub ultra rzadkich. Pomimo tego 33% leków sierocych miało przekroczony próg opłacalności a potem weszły do refundacji. Analiza praktyki decyzyjnej Ministra Zdrowia, pokazuje że leki sieroce są ciut gorzej (4% mniej pozytywnych decyzji) traktowane niż wszystkie leki. Głównymi problemami leków sierocych z punktu widzenia ich oceny przez AOTMiT w procesie refundacyjnym jest wysoka cena, brak wystarczających dowodów naukowych, duża niepewność oszacowań.
Strategicznym celem proponowanych zmian w zakresie leczenia chorób rzadkich jest wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich jako narzędzia pozwalającego zapewnić trwałą realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi. Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich wprowadzi systemowe rozwiązania problemów zdrowotnych i socjalnych tej grupy chorych. Zmiany systemowe umożliwią poszerzenie możliwości refundacji produktów sprowadzanych z zagranicy o produkty zarejestrowane w Polsce lecz niedostępne w obrocie. Niniejsza zmiana stanowi ważny „bezpiecznik” systemowy w dobie braków leków. Podkreślono, iż oprócz konieczności zapewnienia pacjentom dostępu do skutecznego leczenia finansowanego ze środków publicznych istotne znaczenie ma wsparcie dla rodzin pacjentów z chorobami rzadkimi.
Szansą dla refundacji leczeniu chorób ultrarzadkich jest projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej (DNUR). Przewiduje on zmiany związane m.in. możliwością zastąpienia analizy ekonomicznej w analizach HTA, uzasadnieniem ceny. Rodzaj oraz zakres danych niezbędnych do przygotowania uzasadnienia ceny jest zdefiniowany. Podczas dyskusji wskazano jednak, że w sytuacji ograniczonych zasobów finansowych pojawia się obawa, iż w związku ze zwiększającym się zakresem finansowania kosztownych terapii może pojawić się pogorszenie stanu zdrowia pacjentów z chorobami powszechnymi. Istnieje obawa że projektowane podejście nie gwarantuje stabilności systemu finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Należy jednak podkreślić, że szanse aby projekt z powyższymi zapisami wszedł w życie leżą obecnie pod dużym znakiem zapytania.
Jedną z alternatyw dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest dostęp do leczenia w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej (RDTL). W przypadku uzasadnionej i wynikającej ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeby zastosowania u pacjenta leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy we wskazaniu występującym u jednostkowych pacjentów, a zostały już wyczerpane u danego świadczeniobiorcy wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, Minister Zdrowia może wydać, w drodze decyzji administracyjnej, zgodę na pokrycie kosztów tego leku w RDTL. Decyzja wydawana jest na okres trwania terapii, nie dłuższy niż 3 miesiące lub 3 cykle chemioterapii. Zwrócono jednak uwagę na niekorzystne zapisy dla pacjenta związane z dostępem do RDTL, mianowicie: w przypadku gdy koszt wnioskowanej terapii w ujęciu kwartalnym lub trzech cykli leczenia przekracza jedną czwartą średniej wartości produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca. Ponadto w ramach DNUR zdefiniowano szczegółowo przesłanki w oparciu o które Minister Zdrowia może odmówić wydania zgody na stosowanie danego leku w określonym wskazaniu.
