VII Krakowskie Sympozjum HTA to kolejna edycja wydarzenia poruszającego tematykę zmian systemowych w zakresie ochrony zdrowia w Polsce.

Zapraszamy do zapoznania się z pełnym podsumowaniami poszczególnych wystąpień.
(kliknięcie przenosi do danej sesji)

Dzień I

 

Dzień II

 

Dzień I/SI

Sesja I – Co nas czeka w refundacji?

Paneliści: Roman Topór-Mądry, Krzysztof Kopeć, Magdalena Cysewska, Katarzyna Kolasa

Moderator: Tomasz Bochenek

Rola AOTMiT w systemie opieki zdrowotnej

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych w swoim wystąpieniu podsumował aktualne zadania Agencji oraz jej plany na przyszłość. Do dnia 31.12.2018 r. wydano łącznie 124 rekomendacje oraz 50 opinii Prezesa Agencji w ramach RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Agencja pełniąc w systemie funkcję instytucji eksperckiej dla ministra zdrowia, wykonuje działania związane z procesem podejmowania decyzji refundacyjnych. W 2018 r. w instytucji rozwinięto wydział świadczeń zdrowotnych oraz stworzono nowe zamiejscowe zespoły w Krakowie i we Wrocławiu. Od zeszłego roku rozpoczęto opiniowanie wytycznych klinicznych, stanowiących obecny jak i przyszły główny cel pracy Agencji. Nowym elementem są też programy polityki zdrowotnej w formie rekomendacji programów zdrowotnych, kontynuowane z sukcesami od ponad 1,5 roku. Ostatnimi z bieżących wyzwań, jest zmiana ustawowa, pozwalająca Agencji na analizy i badania w zakresie HTA taryfikacji i świadczeń oraz wspólna ocena kliniczna, na szczeblu międzynarodowym.

Eksperci ATOMiT wskazują na następujące wyzwania/projekty stojące przed Agencją:

• HTA:
  • wspólny projekt z EUnetHTA mający na celu określenie i wdrożenie trwałego i zrównoważonego modelu współpracy w dziedzinie HTA na poziomie europejskim,
  • „Impact HTA” we współpracy z London School of Economics. Projekt analizujący propozycje metod, narzędzi i wytycznych ułatwiających podejmowanie decyzji
  • warsztaty „Challenges in the HTA”,
  • projekt „Fair and Affordable Pricing”, którego celem jest poprawa oraz ułatwienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych technologii medycznych przy zachowaniu opłacalności kosztowej,
  • opracowanie schematu ułatwiającego międzynarodową współpracę oraz umożliwiającego wspólne cenowe negocjacje w ramach refundacji produktów leczniczych i wymianę informacji.
• Potrzeby zdrowotne, których główną inicjatywą jest Global Burden of Disease we współpracy z Health Metrics Evaluation Washington University. Projekt dotyczy wykorzystania narzędzia do ilościowego określania utraty zdrowia z powodu chorób, urazów i czynników ryzyka (wskaźnik Disability Adjusted Life Years – DALY), w celu poprawy systemu opieki zdrowotnej i wyeliminowania dysproporcji.
• Analiza kosztów leczenia. Jednym z elementów tego projektu jest ocena kosztów vs. stan kliniczny pacjenta.
• Liczne aktywności badawcze w zakresie rozwoju metod w dziedzinie wyboru skutecznych i ekonomicznych rozwiązań w ochronie zdrowia.
• Poszerzanie działań z obszaru zdrowia publicznego.
• Szkolenia.

Perspektywa zmian w refundacji w kontekście PLP i RTR

Prezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego, przedstawił planowany harmonogram prac w zakresie dokumentu „Polityka Lekowa Państwa” wraz z propozycjami Związku odnośnie zmian w ustawie refundacyjnej. Istotnym z punktu widzenia ekspertów wydaje się wprowadzenie scientific advice w rejestracji leków do I kwartału 2019. Umożliwi to usprawnienie procesu rejestracji, poprzez ustanowienie roli doradztwa naukowego na etapie planowania rozwoju leku (w tym projektowania badań klinicznych) oraz w wytwarzaniu produktów leczniczych (usprawnianie procesu rejestracji produktów leczniczych). Na II kwartał 2019 planowane było wprowadzenie możliwości oceny wniosków refundacyjnych w języku angielskim w ramach realizacji projektów międzynarodowych mające na celu ułatwienie i przyśpieszenie współpracy międzynarodowej. Istotną z punktu widzenia dokumentu jak i zmian w systemie refundacji wydaje się zmiana częstotliwości publikacji list refundacyjnych prowadząca do uzyskania możliwość zmiany ceny przez producenta w reakcji na projekt listy leków refundowanych (tzw. okienko cenowe). Pozostałymi istotnymi proponowanymi zmianami są:

• Nowelizacja przepisów o całkowitym budżecie na refundację. Proponowane jest określenie faktycznego budżetu na refundację na poziomie 16,5% – 17,0% oraz wprowadzenie 100% paybacku. Ponadto niewykorzystane w danym roku środki finansowe całkowitego budżetu na refundację (CBnR) powinny dodatkowo zwiększać środki CBnR roku następnego.
• Optymalizacja systemu refundacji produktów leczniczych – inne rozwiązania szczegółowe (m.in. w zakresie odpłatności pacjenta):
  • przeniesienie grup leków dotychczas nieobjętych całkowitym budżetem na refundację do całkowitego budżetu na refundację wraz z odpowiednimi środkami finansowymi,
  • współpłacenie pacjentów – systematyczne zmniejszanie udziału pacjenta w finansowaniu leków refundowanych.
• Wprowadzenie Refundacyjnego Trybu Rozwojowego pozwalającego na wspieranie osiągnięć sektora farmaceutycznego w Polsce poprzez prowadzenie prorozwojowej polityki refundacyjno-cenowej. Wdrożenie Refundacyjnego Trybu Rozwojowego (RTR), pozwoli ponadto na wzrost aktywności firm budujących ekosystem pro-innowacyjnego przemysłu farmaceutycznego w Polsce. Firmom mającym status Partnera Polskiej Gospodarki, przyznanie powinny zostać preferencje refundacyjne. Oczekiwania Krajowych Producentów Leków dotyczące RTR:
  • Automatyczne przedłużanie decyzji.
  • Brak paybacku dla Partnerów Polskiej Gospodarki.
  • Różnicowanie wnioskodawców w zakresie partnerstwa z gospodarką PL i UE.

Trendy w finansowaniu programów lekowych w przededniu ich 7. urodzin

Zmianom w refundacji, w tym w finansowaniu programu lekowych, towarzyszy nieodzownie perspektywa Narodowego Funduszu Zdrowia. Wygłoszone wystąpienie podsumowywało informacje dotyczące tego jak wyglądało finansowanie programów lekowych od 2012 roku oraz ich ewolucja. Liczba programów lekowych wzrosła z 44 w 2012r. do 91 w 2018r., natomiast liczba refundowanych w nich substancji czynnych z 68 do 134. Na przestrzeli lat znacząco wzrosła również liczba pacjentów z ponad 47 tys. do ponad 136 tys. Z powyższymi wzrostami wiążą się oczywiście zwiększone nakłady na finansowanie programów lekowych. Prezentowane zestawienia jasno wskazywały na wzrost wydatków NFZ na programy lekowe z niecałych 898 mln. do ponad 3,8 mld.

Według kwoty refundacji za leki, najwięcej wydatków na refundację w latach 2012-2018 poniesiono na programy lekowe we wskazaniach takich jak: przewlekła białaczka szpikowa, rak piersi, stwardnienie rozsiane, WZW C, rak nerki, RZS i MIZS, szpiczak mnogi oraz rak jelita grubego. Leki w programach lekowych o najwyższych kwotach refundacji na przestrzeni lat 2012-2018 to:

1. TRASTUZUMAB
2. IMATINIB
3. OMBITASVIR + PARITAPREVIR + RITONAVIR
4. LENALIDOMID
5. LEDIPASVIR + SOFOSBUVIR
6. ADALIMUMAB
7. ORAZ ETANERCEPT, INTERFERON BETA – 1B, PEGINTERFERON ALFA – 2A, SUNITINIB, BEVACIZUMAB, NIVOLUMAB

Liczba onkologicznych programów lekowych wzrosła z 12 w 2012 do 31 w 2018, przy jednoczesnym przyroście kwoty refundacji z 425mln do prawie 1,8 mld. Leki w programach onkologicznych o najwyższych kwotach refundacji na przestrzeni lat 2012-2018 to:

1. TRASTUZUMAB
2. IMATINIB
3. LENALIDOMID
4. BEVACIZUMAB
5. SUNITYNIB
6. NIVOLUBAB

Przyszłość modeli refundacyjnych w erze digital health

Digitalizacja w ochronie zdrowia jest tematem, którzy z impetem wchodzi do dyskusji na temat przyszłości ochrony zdrowia i systemu refundacji. Rozwiązania digitalne w ochronie zdrowia wspierają efektywność leczenia oraz poszukiwanie wydajności w systemie. W ekonomice zdrowia mamy do czynienie przede wszystkim z Real-World Data (dostępnymi przede wszystkim na podstawie analizy danych historycznych jak i na podstawie badań prospektywnych). W obszarze wyrobów medycznych zdecydowanie częściej posługujemy się danymi Real-World Evidence (RWE) niż danymi z randomizowanymi badań kontrolnych (które często nie są nawet wykonywane). FDA ustaliło, że RWE będą wykorzystywane w kontekście regulacyjnym, ale również płatnicy starają się zdefiniować zakres refundacji w oparciu o analizy danych retrospektywnych, wynikających z elektronicznych rekordów pacjenta.  Aktualnie w Europie powstaje regulacja dotycząca free movement of non personal data.  

Warto zwróci uwagę również na aspekty zdrowia publicznego z którymi digital health ściśle się wiążę. Starzejące się społeczeństwo wymusza potrzebę szukania nowych rozwiązań oraz oszczędności w wydatkach na ochronę zdrowia. Jednym z rozwiązań jest właśnie digitalizacja w ochronie zdrowia, mająca wspierać efektywność leczenia oraz zapobiegać niedoborom w kadrze medycznej. Przykładem może być tu Londyn, gdzie wprowadzono aplikację na telefon, która zastępuje pacjentom dostęp do lekarza rodzinnego (zamiast tego odbywa się wideokonferencja z AI GP).

Digitalizacja w ochronie zdrowia ma wiele imion – jest to nie tylko telemedycyna, ale też m.in. aplikacje mobilne. Istnieje pond 300 tys. aplikacji mobilnych dotyczących ochrony zdrowia. NHS oferuje 70 aplikacji wspierających pacjentów w ich codziennej walce z chorobą (badania wykazały efektywność działania tychże aplikacji).  Coraz więcej firm – takich jak Bayer czy Novartis – mają osobne organizacje zajmujące się inwestowaniem w rozwiązania digitalne (w tym granty naukowe oraz łączenie się ze startupami w obszarze digital health).

Rosnąca dostępność do danych spowoduje, że niebawem będziemy się poruszać tylko i wyłącznie w obrębie digitalizacji. Większość tych danych jest jednak nieustrukturyzowana.

Dzień I/SII

Sesja II – Szpital i jego finansowanie

Paneliści: Iga Lipska, Dominik Dziurda, Maja Więckiewicz, Michał Bedlicki, Daniel Rutkowski

Moderator: Jacek Walczak

Hospital-Based HTA

Celem projektu jest wdrożenie metodologii Hospital-Based HTA poprzez utworzenie pilotażowych jednostek HB-HTA oraz wspomagającej je sieci HB-HTA. Metodologia ta ma służyć zwiększeniu możliwości zarządzania systemem opieki zdrowotnej, poprzez dostarczenie interesariuszom systematycznej i przejrzystej oceny innowacyjnych (nielekowych) technologii medycznych, zarówno na poziomie lokalnym (zarządy szpitali) jak i na poziomie ogólnopolskim (płatnik publiczny). Zadaniem HTA jest systematyczna ewaluacja atrybutów i efektów stosowania technologii medycznej (leku, urządzenia medycznego, procedury medycznej), w celach terapeutycznych, diagnostycznych lub prewencyjnych, w oparciu o dowody naukowe. HTA ma ugruntowaną pozycję doradczą lub wiążącą dla podejmowania decyzji o refundacji technologii medycznych w wielu krajach na świecie, w tym w Polsce. HB-HTA jest oceną technologii medycznych dostosowaną do kontekstu danego szpitala, wykorzystywaną w celu wspierania podejmowania decyzji o inwestycjach w oceniane technologie. Trzyletni projekt HB-HTA-PL jest finansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju, a realizowany przez Konsorcjum NFZ, Instytut Kardiologii oraz Uniwersytet Łazarskiego. Oczekiwanymi rezultatami projektu są: wiedza (know-how) dotycząca aktualnego statusu wdrażania technologii medycznych w Europie i Polsce, podstawy organizacyjne dla szpitalnych jednostek HTA / sieci HB-HTA w Polsce, model jednostek szpitalnych HB-HTA i sieci HB-HTA w Polsce, pilotaż systemu HB-HTA w Polsce. Przedstawione zostały szczegóły dotyczące realizacji projektu.

Koszyk świadczeń gwarantowanych – perspektywa AOTMiT

Jednym ze zrealizowanych osiągnięć w pracach AOTMiT nad koszykiem świadczeń gwarantowanych jest opieka kompleksowa w leczeniu raka piersi. W planie są również kompleksowa opieka nad pacjentem z rakiem płuca, jelita grubego i prostaty oraz zmiany w dziedzinie hematoonkologii. Ewaluacja świadczeń z zakresu rehabilitacji, choć niezbędna, jest nieco odmiennym obszarem. Finansowanie ma tu miejsce z wielu źródeł wzajemnie nakładających się na siebie i regulowanych przez różne przepisy prawne. Całkowity budżet przeznaczony na rehabilitację (nie wliczając lecznictwa uzdrowiskowego) przez NFZ to 2,35 mld zł. Istnieje też szereg innych źródeł jej finansowania w ramach systemu. Obszar ten zdecydowanie nadaje się do optymalizacji. Finansowanie jest rozłożone między oddziały stacjonarne (rehabilitacji specjalistycznej i ogólnoustrojowej), ośrodki dzienne, fizjoterapię ambulatoryjną i lekarską ambulatoryjną opiekę rehabilitacyjną. Rehabilitacja finansowana ze środków NFZ posiada różne ograniczenia organizacyjne i procesowe (w tym czas oczekiwania i dostępność rehabilitacji).  Koncepcja zmian obejmuje wypracowanie kryteriów kwalifikacji do świadczeń, zdefiniowanie miejsc realizacji świadczeń, określenie profili interwencji, zdefiniowanie warunków realizacji świadczeń oraz określenie wskaźników jakościowych. Bardzo ważne jest jasne określenie potrzeb zdrowotnych pacjenta oraz tego, jakie parametry świadczenia są dla niego odpowiednie i w jakich warunkach, który rodzaj świadczenia powinien zostać udzielony. Dla każdego pacjenta, w ramach wypracowanego systemu, powinna być dostępna podstawowa opieka fizjoterapeutyczna.

Standard rachunku kosztów – aktualny stan prac

Dla AOTMIT rachunek kosztów jest niezwykle ważny ze względu na procesy taryfikacyjne i kluczowe jest ujednolicenie podejścia, ewidencjonowania i gromadzenia kosztów. Rachunek kosztów ma różnych odbiorców/użytkowników w systemie opieki zdrowotnej (kierowników oddziału, dyrektorów, podmioty tworzące, AOTMIT, MZ/NFZ).  Ma on zatem służyć lepszemu zarządzaniu podmiotami, jak również całym systemem opieki zdrowotnej, poprzez dostarczania do Agencji danych najlepszej jakości i szczegółowości, co powinno usprawnić procesy taryfikacyjne.

Do zadań rachunku kosztów należy tworzenie podstaw decyzyjnych, kontrola przebiegu procesów produkcyjnych i osiągniętych efektów, badanie zmian w strukturze przedsiębiorstwa oraz dostarczanie informacji odbiorcom wewnętrznym i zewnętrznym. Na chwilę obecną zaobserwować można u świadczeniodawców znaczący brak integracji systemów medycznych oraz administracyjnych, brak ujednolicenia gromadzonych danych i automatyzacji procesów oraz znaczące różnice w stopniu przygotowania jednostek do planowanych zmian (czyli wdrażania standardu rachunku kosztów). Standard rachunku kosztów nie jest jedynie zbiorem danych kosztowych/księgowych, tylko całym systemem, dzięki któremu dyrektorzy mogą analizować i monitorować na bieżąco stan finansów swoich jednostek. Główne założenia projektu rozporządzenia w sprawie zaleceń dotyczących standardu rachunku kosztów to: ekonomiczność informacji kosztowych, realia (wdrażalność zaproponowanych rozwiązań) i wprowadzenie 2 etapów wdrażania standardów rachunku kosztów (2 rozporządzenia). Pierwsze rozporządzenie ma przedstawiać wersje „prostą” wykazu kont kosztów jak i kalkulacji i ma wejść w życie z dniem 01.01.2020 r. Drugie, przedstawiające model docelowy szczegółowego wykazu kont kosztów oraz kalkulacji, ma zostać wprowadzone później ok. 2023 r. Równocześnie procedowana jest zmiana ustawy, dotycząca zakresu podmiotowego świadczeniodawców jak i gratyfikacji za wcześniejsze wprowadzenie wymogów szczegółowych.

Dzień I/SIII

Sesja III – Nielekowe techonologie medyczne

Paneliści: Grzegorz Mączyński, Jan Szulc, Wojciech Szefke, Łukasz Szajda, Magdalena Piegat

Moderator: Izabela Pieniążek

Ekosystem dla rozwoju technologii nielekowych

W chwili obecnej zacierają się granice między tym gdzie zaczynają się leki, a gdzie wyroby medyczne czy przeszczepy tkanek. Podczas opracowywania nowych technologii należy również przemyśleć, jak będą one zaklasyfikowane w sposób formalny i prawny. Klasyfikacja ta zaczyna być coraz trudniejsza. Przykładem są tutaj np. nowe leki 3D oraz leki, których substancją aktywną są własne komórki macierzyste, pobrane od pacjenta. Coraz powszechniejsza staje się informatyzacja i cyfryzacja systemu ochrony zdrowia oraz rozwój rozwiązań telemedycznych i monitoringu stanu zdrowia. Procesy te otwierają to nowe możliwości dla wyrobów medycznych. Wyroby medyczne, co do zasady, są też szybsze i tańsze jeśli chodzi o wprowadzanie na rynek.   Jednocześnie pojawiają się również zagrożenia dla innowacyjnych wyrobów medycznych.  Startupy z obszarów nauk przyrodniczych, sektora zdrowia i biotechnologii mogą się pochwalić najmniej regularnymi przychodami. Wyroby medyczne posiadają mniejszą ilość badań, a tym samym danych, co może być problematyczne podczas ubiegania się o refundację.  Dodatkowo, szybka dynamika rynku IT przekłada się na większe ryzyko związane z konkurencją. Wyzwaniem jest również trudne otoczenie regulacyjne (w tym odmienne uwarunkowania w różnych państwach).

Co przyniesie nowa ustawa o wyrobach medycznych?

Zmieniająca się rzeczywistość na rynku wyrobów medycznych, wymaga dostosowania otoczenia prawnego. W przyszłym roku czeka nas duża reforma systemu prawnego wyrobów medycznych, w związku z wejście w życie rozporządzenia unijnego, dotyczącego większej grupy wyrobów medycznych. W związku z tym w URPL przygotowywana jest ustawa, która wdroży te przepisy do Polskiego systemu prawnego. Będzie miała ona mocno techniczny charakter. Stworzony ma zostać publiczny rejestr/wykaz wyrobów wprowadzanych do obrotu lub sprowadzanych na terytorium Polski. Kluczową zmianą będą też regulacje dotyczące reklamy wyrobów medycznych. Głównym celem tych przepisów będzie identyfikacja zjawisk szkodliwych i niekorzystnych, ograniczenie nieuczciwej reklamy, określenie co musi zawierać reklama wyrobu (a czego nie powinna). Dodatkowo planowane jest objęcie wymogami ustawowymi również usług świadczonych przy pomocy wyrobów medycznych. Kolejnymi zmianami będą: możliwość używania języka angielskiego w komunikacji z urzędem oraz w zakresie dokumentacji kierowanej do profesjonalnych użytkowników; zmiana przepisów karnych z kar z Kodeksu karnego na kary administracyjne, a także możliwość dopuszczenie regeneracji wyrobów jednorazowego użytku (przeznaczonych na eksport).

Nowoczesne technologie medyczne w koszyku świadczeń

Zmiany prawne dotyczące rynku wyrobów medycznych są nieuchronne. Nie ma jednego rynku technologii i wyrobów medycznych. Istnieje 6-7 rynków produktowych (rynek szpitalny, procedury kontraktowane odrębnie, aparatura zabiegowa, rynek wyrobów na liście refundacyjnej, wyroby na zlecenie, rynek otwarty, telemedycyna).  Ścieżka prawna istnieje jedynie w przypadku wyrobów na liście refundacyjnej, natomiast brak jest regulacji prawnych dla rynku szpitalnego / wyrobów na zlecenie. Jednostki lecznicze radzą sobie z pozyskiwaniem wiedzy o tym, co jest na rynku, częściowo w postaci dialogu technicznego. Na potrzebny niniejszego wystąpienia przeanalizowano 3 modele finasowania MD (francuski, włoski oraz niemiecki). Najbardziej korzystny dla naszego rynku wydaje się model niemiecki, dający przemysłowi możliwość pilotażu technologii szpitalnych w wybranych ośrodkach. Najlepsze stimulusy dla tworzenia / generowania / uzupełniania koszyka świadczeń gwarantowanych to wprowadzenie współpłacenia do świadczeń podstawowej opieki zdrowotnej, AOSu i rynku szpitalnego, albo zasilenie w inny sposób NFZ. Problematyczna jest bardzo niska składka zdrowotna (w porównaniu z krajami ościennymi). Preferowanym krokiem jest ustalenie jaki model współpłacenia chcemy przyjąć. Polska jest jedynym krajem w Europie bez systemu dodatkowych ubezpieczeń zdrowotnych. Państwo powinno stworzyć horyzontalne rozwiązania w tym zakresie.

Kreowanie nowoczesnych technologii medycznych ze środków rządowych

Instytucja, która zajmuje się tylko i wyłącznie nowymi technologiami i ich finansowaniem to NCBiR. Większość środków na rozwój nowych technologii (czyli działań B+R) pochodzi z unii europejskiej. W perspektywie na lata 2014-2020 nasz rząd wynegocjował 82,5 mld. Euro. Należy pamiętać, iż koszty kwalifikowane projektu mogą zawierać wynagrodzenie brutto, podwykonawstwo, koszty aparatury badawczej, wartości niematerialne i prawne. Finansowanie jest dostępne, trzeba tylko po nie sięgnąć. Pomocna może się tu okazać inicjatywa wspierająca rozwój przedsiębiorstw – Kozminski Business Hub.

Nowoczesne technologie oczami pacjentów

W dyskusji o nowoczesnych rozwiązanych wkraczających w rynek wyrobów medycznych, sugerujmy się również preferencjami Pacjentów. Zgodnie z ankietami, wielu pacjentów jest gotowych na zastąpienie lekarzy przez zaawansowane technologie, wyposażone w narzędzia sztucznej inteligencji. Z raportu PwC „Pacjent w świecie cyfrowym” wynika, że niemal 60% pacjentów z Polski i całego regionu Europy Środkowo-Wschodniej jest zainteresowana rozwiązaniami telemedycznymi. System medycyny w Polsce nie jest jeszcze dobrze rozwinięty i raczej dość chaotyczny czego przykładem są pacjenci stomijni, których w Polsce jest około 50 tys. Grupa ta ciągle rośnie i ma stałą potrzebę kontaktu ze specjalistami w różnym zakresie, najlepiej w charakterze zdalnego kontaktu z lekarzem prowadzącym. Kwota refundacji sprzętu dla stomików nie zmienia się od 14 lat i wynosi 300zł na miesiąc. Limity nie pozwalają zatem na dostęp do nowoczesnego sprzętu. Bardzo istotne byłoby tym samym wprowadzenie e-zleceń oraz porad udzielanych on-line.  Potrzebny nam jest pacjento-centryczny system, skupiający się na dobru pacjenta i dążący do wyleczenia lub poprawy jakości jego życia. Potrzebny nam jest pacjento-centryczny system, skupiający się na dobru pacjenta i dążący do wyleczenia lub poprawy jakości jego życia. 

Dzień II/SI

Sesja I – ANALIZA WIELOKRYTERIALNA (MCDA) W REFUNDACJI LEKÓW SIEROCYCH – CZYJE PREFERENCJE?

Paneliści: Gabriela Sujkowska, Stanisław Maćkowiak, Jolanta Sykut-Cegielska, Maciej Niewada, Piotr Szymański

Moderator: Marcin Czech

Dyskusja rozpoczynająca sesję

Jak się zachować w przypadku diagnozowania dziecka z chorobą rzadką (np. mukowiscydoza), który ma szanse na leczenie lekiem niedostępnym lub nierefundowanym w Polsce? Co w tej sytuacji zrobić? Pytania takie pojawiają się coraz częściej. Znając danych lek, należy udzielić informacji o tym, w jakiej fazie się znajduje (rejestracja lub przed rejestracją) i czy są prowadzone jakieś badania kliniczne, a jeśli tak, to czy jest zatem szansa by uczestniczyć w takim badaniu? Czasami osoby zmieniają kraj, by być objęte ubezpieczeniem, które daje dostęp do lekarstwa. Pomagają również organizacje pacjenckie, szukające środków za zakup leków niedostępnych w Polsce lub nierefundowanych. Organizacje starają się rozmawiać z firmami, które są właścicielami tych leków i prowadzą tzw. charytatywną terapię. Starają się również rozmawiać z MZ na temat rozwiązań systemowych. Niestety często pojawiają się tu problemy legislacyjne. Z punktu widzenia systemowego, podejmując się prób szukania lekarstwa na chorobę, możemy sprawdzić czy wniosek o finansowanie ze środków publicznych został złożony, na jakim jest etapie w procesie refundacyjnym, czy możemy iść w kierunku RDTLu lub importu docelowego. Natomiast, pierwszym kluczowym działaniem jest kontakt z klinicystą ekspertem, który rozumie i zna chorobę.

Analiza wielokryterialna (MCDA) w ocenie leków sierocych. Czyje preferencje?

Rzadkość występowania (chorób) generuje trudności w uzyskaniu danych o wysokiej jakości i często mamy do czynienia z ograniczoną wiedzą. Stąd pomysł na wykorzystanie wielokryterialnej analizy decyzyjnej, która jest coraz częściej wykorzystywana w farmakoekonomice w odpowiedzi na brak odpowiedniego narzędzia, które mierzyłoby dodatkowe korzyści z wykorzystania danej technologii medycznej oraz brało pod uwagę aspekty społeczno-ekonomiczne. Szukamy nowych rozwiązań dla leków sierocych np. w ramach wspólnych negocjacji w ramach grupy V4+, Horizon Scanning, RSS, progu opłacalności oraz wartości ICER, ceny leków powiązanej z siła nabywczą zależną od PKB, rejestrów / RWD / RWE.

Metody pomiaru preferencji a wybór respondentów – wyzwania i pułapki

Mówiąc o MCDA ważne jest to, którymi preferencjami chcemy się kierować. Preferencje są bardzo specyficzne. To, co stanowi przesłankę do sukcesu wykorzystania MCDA na co dzień, w decyzjach refundacyjnych, to zaangażowanie w proces płatnika/decydenta. Bardzo istotne jest określenie kto ma być źródłem preferencji (decydenci lub ich przedstawiciele, eksperci, pacjenci lub ich przedstawiciele, społeczeństwo). Wybór modelu MCDA musi być praktyczny i zależny od listy respondentów. Respondenci z kolei muszą być właściwi z perspektywy podmiotu wykorzystującego MCDA, we wspomaganiu podejmowania decyzji.

Ocena chorób rzadkich w perspektywie agencji

Choroby rzadkie charakteryzują się występowalnością na poziomie poniżej 40 przypadków na 100tys. Rejestracja centralna leków nie jest równoznaczna z refundacją. Najczęściej rejestrowane są leki w tych chorobach, które dotyczą najmniejszej liczby pacjentów (często są to choroby nowotworowe). Spośród 149 dotychczas zarejestrowanych przez Europejską Agencję Leków (EMA) sierocych produktów medycznych, w Polsce refundowanych jest około 30%. O status OD może ubiegać się znana i już powszechnie stosowana substancja, pod warunkiem, że producent wskaże nowe, rzadkie i niezatwierdzone dotychczas wskazanie terapeutyczne. Najistotniejsze jest czy produkt wnosi dodatkową korzyść zdrowotną, a także jaki jest koszt uzyskania dodatkowej korzyści (i czy jest on akceptowalny) oraz jakie konsekwencje finansowe wywoła refundacja. W USA leki mogą też uzyskać status orphan subset (sierocy podzbiór/subpopulacja). Badania kliniczne odnoszące się do chorób rzadkich mają wiele ograniczeń, które później przekładają się na niepewność oszacowań. Wiele leków dopuszczanych jest do obrotu na podstawie ograniczonych badań klinicznych. Należy pamiętać, iż to, że lek jest refundowany w innym kraju nie znaczy, że będzie on refundowany u nas. Istnieje tendencja do tego by przychylać się do różnicowania terapii i szukać drogi do innego podejścia do finasowania leków sierocych. Bardzo wiele czynników ma wpływ na dostępność leków oraz na ewentualne opóźnienia. Z pewnością niezbędne będą tu rejestry kliniczne. Należy zmierzać w kierunku szukania rozwiązań takich, które będą stanowiły większą szansę dla tych terapii, które rzeczywiście są bardzo skuteczne i bezpieczne i niosą ze sobą ogromny potencjał.

Dostępność leków sierocych z perspektywy klinicysty

Wrodzone wady metabolizmu to choroby (ultra) rzadkie. Leczenie tutaj jest bardzo trudne. W chorobie nabytej zachowana jest prawidłowa homeostaza ustroju. Wystarczy więc wspomóc mechanizmy obronne organizmu ludzkiego, by leczenie stało się skuteczne. We wrodzonej wadzie metabolizmu homeostaza jest zaburzona. Metody leczenia koncentrują się więc na próbie sztucznej modyfikacji środowiska. Dostęp do FSMPSs i OMPs ma miejsce przede wszystkim w oparciu o wnioski na indywidulany import docelowy oraz ratunkowy dostęp do OMPs (RDTL). Brak jest natomiast trybu tymczasowego dopuszczenia. Niejednokrotnie leczenie jest niedostępne, a wnioski są blokowane. Wydawane są odmowne decyzje co do refundacji terapii realizowanych do tej pory w ramach wniosków na import docelowy. Pojawia się zatem pytanie jaki sens ma rozpoznawanie chorób, skoro niedostępne jest leczenie. Zwiększająca się liczba chorób rzadkich, rozwój nowych technologii medycznych i wysokie koszty leków sierocych obciążają budżet ochrony zdrowia. Potrzeba zatem jasnych kryteriów dla decyzji cenowo refundacyjnych. Dostęp do leków sierocych w Polsce, w porównaniu z innymi krajami europejskimi jest zdecydowanie ograniczony. Podobnie wygląda sytuacja całkowitych wydatków na jednego mieszkańca (klasujemy się tutaj praktycznie na samym końcu listy). Terapie w chorobach rzadkich nie są opłacalne kosztowo.  Z perspektywy klinicysty, w finansowaniu leczenia w chorobach rzadkich, powinny zostać zastosowane następujące warunki: ciężki przebieg choroby, hamowanie postępu choroby dzięki leczeniu, brak leczenia alternatywnego. W chwili obecnej w przypadku wielu chorób rzadkich leczenie jest, ale niedostępne. Istnieje zatem pilna potrzeba rozwiązań systemowych, które poprawią dostępność do leków sierocych (jak np. stosowanie MCDA).

Rzadkie Choroby i Sieroce Produkty Lecznicze – Wyzwania dla Polski

Istnieje kilka formuł dostępności leków na choroby rzadkie: refundacja apteczna, import docelowy, programy lekowe, RDTL. Żadna z tych form nie jest do końca efektywna. W programach lekowych bardzo często wydłużony jest czas od podjęcia decyzji refundacyjnej do momentu dostępności leku. Import docelowy praktycznie został wyłączony (poza przypadkami kontynuacji leczenia). Wniosek na import docelowy tyczy się leków na ratowanie zdrowia i życia, nie może zatem czekać. Mimo tego w chwili obecnej odkłada się takie decyzje do czasu uzyskania opinii od prezesa AOTMIT. Może to trwać nawet rok. W tym czasie pacjenci nie mają dostępu do tych leków, czy też środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, które są konieczne dla ich zdrowia i życia.

Dyskusja – przemowa Piotra Szymańskiego

Dyskutujemy o czymś, co jest systemem ograniczania dostępu do leków. System jest ułożony w taki sposób, że najpierw mamy ograniczenie dostępu do rynku na poziomie MA, a później na poziomie dostępu do refundacji. Strażnikiem jest być bardzo ciężko. Patrząc globalnie na dostęp do technologii medycznych: 40% globalnego budżetu na ochronę zdrowia jest wydawanych na 5% populacji amerykańskiej. Tam też powstają nowe technologie. Należy też pamiętać, że dostęp do leków jest w dużym stopniu regulowany przez EMA i FDA. Wraz z entuzjazmem do nowych technologii lekowych i ze zrozumieniem potrzeb pacjentów, trzeba także doskonale rozumieć mechanizmy rynkowe, które stoją za przechodzeniem nowych technologii. Leki mają bardzo wysoki koszt. Jako leki rzadkie zaczyna się kwalifikować tzw. orphan subsets, czyli podgrupy chorób częstych. Dyskutuje się by duże populacje pacjentów dzielić na orphan subsets, co będzie się wiązało z bardzo wysokimi kosztami leczenia w tych niewielkich podgrupach. Mówiąc o odpowiedzialności i o chorobach rzadkich należy wspomnieć o zastępczych punktach końcowych oraz minimalnej istotnej klinicznie różnicy w punkcie końcowym. Ostatnią, bardzo ważną rzeczą jest zgoda na decyzje związane z wyłączaniem pacjentów i przerywaniem leczenia, jeśli jest ono nieskuteczne bądź nie przynosi zauważalnych korzyści.

Dzień II/SII

Sesja II – NOWOCZESNE ZARZĄDZANIE DANYMI W OCHRONIE ZDROWIA

Paneliści: Piotr Szymański, Dariusz Dudek, Maciej Banach, Artur Fałek, Wojciech Szefke, Iga Lipska

Moderator: Mateusz Nikodem

Zarządzanie niepewnością dowodów w fazie post-marketingowej

Dana technologia medyczna po fazie badań pre-marketingowych trafia na rynek, a następnie podlega ocenie technologii i może być refundowana. Mówiąc o badaniach pre-marketingowych, pod uwagę należy wziąć niepewność dowodów. Benchmarkiem, do którego się odnosimy, gdy akceptujemy technologię na rynku, są randomizowane badania kliniczne. Bardzo często są one podstawą do rejestracji i dopuszczenia (jednak już nie koniecznie w odniesieniu do leków onkologicznych bądź wyrobów medycznych). Wiele badań opiera się też o punkty końcowe. Wyniki badan randomizowanych często nie są prawidłowe (choćby przez ich niewystarczająca moc czy niewielki bias), a replikowanie wyników badań potrzebnych do rejestracji leków jest mało prawdopodobne. To wszystko przekłada się na akceptację leków.  W sytuacji przyśpieszonej akceptacji (tak jak w przypadku leków na choroby rzadkie) rośnie z kolei ryzyko wystąpienie niepożądanych zdarzeń w fazie post-marketingowej i różnego rodzaju alertów bezpieczeństwa. Wszystko to wiąże się z niepewnością. Dodatkowo, w przypadku dopuszczenia badań na podstawie ograniczonych dowodów, bardzo często nie ma późniejszego follow upu (kolejnych, uzupełniających badań).  Jak zatem zarządzać niepewnością? Można to robić poprzez rejestry i nadzór post-marketingowy. Trzeba się natomiast pogodzić z nieuchronnym brakiem pewności, jeśli chodzi o dowody i kontynuować zbieranie danych. Nie należy jednocześnie akceptować technologii i poddawać jej ocenie HTA. Należy zostawić sobie przestrzeń do obserwacji w czasie rzeczywistym, przed powszechnym jej wprowadzeniem.

Nowoczesne technologie w szpitalu – jak je sfinansować?

Wiele osób uważa, że w momencie, kiedy pojawia się nowy lek, to natychmiast będzie on dostępny dla chorego. W rzeczywistości proces ten jest zdecydowanie bardziej skomplikowany i wymaga wielu weryfikacji. W Polsce potrzebna jest do tego odpowiednia komunikacja pomiędzy MZ, AOTMiT i NFZ. Proces finansowania zaczyna się od badań klinicznych, przez granty (również niezależne) i celowane projekty, po finasowanie przez NFZ. Czas między badaniem a finasowaniem jest zwykle długi. Istnieją i są stosowane urządzania, które powinny funkcjonować w codziennej praktyce klinicznej, ale występują problemy z ich dostępnością. Ostatecznym problemem jest zwykle publiczny płatnik i pieniądze publiczne, służące do tego, aby to było powszechnie dostępne i w odpowiedniej ilości. Nowoczesne zabiegi i technologie (jak zastawka trójdzielna) są wdrażane, ale dostępność jest cały czas niewystarczająca, w porównaniu do innych krajów. Zastawka mitralna jest dostępna w 35 krajach, jednak sposób finansowania i regulacji (a tym samym dostępność dla pacjentów) jest nieco odmienny w każdym z nich.  Nasz system finansowania nie uwzględnia różnej odpłatności w zależności od rodzaju użytego urządzenia. Wdrażanie nowych technologii powinno być rozpatrywane w okresie długoterminowym. Nie możemy mierzyć jedynie kosztów bezpośrednich, ale również pośrednie, związane z wprowadzeniem technologii. Ważny jest długoterminowy efekt populacyjny terapii (zgodnie z zasadami value based healthcare). Wszystko to jest trudne do osiągniecia w przypadku opierania się na budżetowaniu indywidualnych jednostek leczniczych.

Nowoczesne (nie)lekowe technologie medyczne

Dlaczego w Polsce mamy problem z chorobami rzadkimi? Tak naprawdę nie wiemy nawet ilu mamy pacjentów cierpiących na te schorzenia. Nie są zbierane odpowiednie dane, które byłyby też odpowiednio zdigitalizowane. Dane decydują o wszystkim. Powinniśmy je wykorzystywać i szczegółowo analizować, by móc wyznaczać roczne trendy zachorowalności/śmiertelności, na podstawie których będziemy w stanie powiedzieć jakie są potrzeby (w kontekście nowoczesnych technologii). Dopiero „big data” daje nam moc by podejmować trafne decyzje.

W Instytucie Matki Polki skupiono się na artificial intelligence, którą można wykorzystywać w projektach dotyczących profilaktyki pierwotnej, gdzie sztuczna inteligencja pomaga w edukacji lekarzy. Drugi istotny projekt AI w instytucie pomaga kobietom, w okresie około i post menopauzalnym, żyć zdrowo. Wprowadzany jest teleKTG (czyli możliwość oceny EKG płodu), a także dodatkowe przesiewowe badania, dzięki którym udało się zdiagnozować różne rzadkie choroby i wdrożyć odpowiednie leczenie. Przystosowanie placówki do pełnej digitalizacji jest bardzo trudne. Często brakuje komputerów i odpowiednich programów, a serwery są za wolne. Jednakże bez właściwych danych, nigdy nie będziemy w stanie powiedzieć ilu pacjentów powinno otrzymywać innowacyjne terapie. Niezwykle istotne jest też wykorzystywanie danych w aspekcie podejmowania decyzji klinicznych oraz finansowania się jednostki. Real Life Data są bardzo ważne w aspekcie bilansowania i kontrolowania finansów, ale także do przewidywania kierunków rozwoju (na podstawie obserwowanych zmian w chorobowości). Należy zmierzać do wypracowania jednego standardu pobierania danych medycznych oraz ich przetwarzania na dane naukowe.

Całkowity budżet na refundację, a plany budżetowe NFZ

Prezes funduszu corocznie przygotowuje plan finansowy. Planowane koszty finansowania świadczeń opieki zdrowotnej, przez dany oddział wojewódzki Funduszu, nie mogą być niższe, niż wysokość kosztów finansowania świadczeń opieki zdrowotnej, dla danego oddziału, w roku poprzednim, zaplanowanych w planie finansowym.

W planie finansowym tworzy się rezerwę ogólną w wysokości 1% planowanych należnych przychodów z tytułu składek na ubezpieczenie zdrowotne. Porównując plany finansowe w latach 2012-2019 możemy zaobserwować stałą tendencję wzrostową. W ostatnim czasie wydatki te rosną coraz szybciej. Jest to w głównej mierze wynikiem naszego rozwoju gospodarczego. W refundacji i w programach lekowych wykonanie na koniec roku przewyższa plan finansowy z początku roku. Przez to w systemie nie ma wystarczająco pieniędzy na kontynuowanie terapii, a tym bardziej na nawiązywanie umów w zakresie nowych programów lekowych.  Efektem tego jest konieczność kredytowania NFZu przez świadczeniodawców. W konsekwencji pogorszeniu ulega kondycja finansowa świadczeniodawców.  Specyfika planowania środków jest więc niekorzystna. Należałoby się zatem zastanowić czy tak zachowawcze planowanie nie powoduje dodatkowych perturbacji w systemie. Sugerowane jest zatem zwiększenie wydatków na refundację oraz bardziej racjonalne dystrybuowanie i przydzielanie środków.

Perspektywa rozwoju telemedycyny w Polsce

W Polsce podjęto pewne nieśmiałe próby finansowania telemedycyny, natomiast w praktyce nie zostały one jeszcze wprowadzone. W planie są m.in. świadczenia telemedyczne finansowane w ramach pilotaży ze środków królestwa Norwegii. Istnieją też próby realizowania i stymulowania rozwoju telemedycyny przez firmy (do końca roku 2 procedury medyczne powinny zostać złożone do MZ jako propozycja), a także próba wejścia w środki publiczne z perspektywy samorządów. Rząd w połowie roku wprowadzi dwie zdalne możliwości wykorzystywania telemedycyny. Największa rewolucja jak nas czeka (o ile zdecydują się na to przedstawiciele rządu), to możliwość otwarcia rynku telekonsultacji w zakresie POZ i AOS.