W dniach 20-21 maja 2024 roku w Krakowie odbyło się 10. Jubileuszowe Sympozjum HTA, w którym wzięło udział ponad 100 uczestników, w tym przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), szpitali, środowisk akademickich, firm farmaceutycznych i producentów wyrobów medycznych . Podczas siedmiu sesji podjęto szereg istotnych tematów związanych z oceną technologii medycznych (HTA) i polityką zdrowotną.

1. Nowelizacja ustawy refundacyjnej – gdzie jesteśmy po 6 miesiącach?

W trakcie otwierającej sesji dokonano oceny wpływu ostatnich nowelizacji ustawy refundacyjnej.

• Sesję rozpoczął i poprowadził prof. Rafał Niżankowski z Konfederacji Akredytacyjnej dla Ochrony Zdrowia, który określił kontekst nowelizacji ustawy refundacyjnej i zarysował cel sesji: ocena postępów w refundacji leków w Polsce.
• W imieniu Ministerstwa Zdrowia głos zabrał dyrektor Mateusz Oczkowski, który przedstawił zmiany wynikające z DNUR, ocenił ich skuteczność, a także omówił oczekiwania i cele Ministerstwa, szczególnie te związane z szybką nowelizacją ustawy refundacyjnej (SZNUR).
• Michał Byliniak, dyrektor Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA przedstawił analizę oczekiwanych zmian w kontekście przygotowań do Joint Clinical Assessment (JCA) oraz swoje refleksje na temat wpływu nowelizacji na rynek farmaceutyczny.
• Kolejnym prelegentem był Bartłomiej Sasin, przedstawiciel KRK Legal, który zaprezentował prawne aspekty nowelizacji ustawy refundacyjnej, omawiając główne wyzwania prawne związane z nowymi przepisami oraz dając praktyczne wskazówki dotyczące zgodności z nowymi regulacjami.
• Na zakończenie Dominika Chrabańska, reprezentująca firmę Pelion SA, przedstawiła analizę pozytywnych i negatywnych aspektów nowelizacji ustawy refundacyjnej i propozycję dalszych kierunków działań legislacyjnych.
• Panel dyskusyjny rozpoczął prof. Marcin Czech z Instytutu Matki i Dziecka, który ocenił pozytywnie aspekty nowelizacji ustawy refundacyjnej: dzięki niej wprowadzone zostały bardziej przejrzyste i efektywne procedury refundacyjne, a regulacje prawne są lepiej dostosowane do potrzeb rynku farmaceutycznego i pacjentów. Dyrektor Oczkowski określił natomiast plany kolejnych zmian w kwestii refundacji leków – tzn. lepsze dostosowanie regulacji prawnych do innowacyjnych technologii.

2. Joint Clinical Assessment & Joint Scientific Consultation – wyzwanie czy benefit dla krajów Europy Środkowo-Wschodniej?

W trakcie sesji prowadzonej przez prof. Rafała Niżankowskiego eksperci debatowali nad zaletami i wadami JCA i JSC dla krajów Europy Środkowo-Wschodniej.

• Jacek Siwiec z AOTMiT omówił rolę wspólnej oceny klinicznej (JCA) w systemie ochrony zdrowia, określił możliwe korzyści dla interesariuszy systemowych z Europy Środkowo-Wschodniej, a także wyzwania związane z implementacją JCA na poziomie krajowym.
• Gergo Meresz, były dyrektor węgierskiego National Center for Public Health and Pharmacy, Hungary, a obecnie BU Lead w MediConcept LTD określił kluczowe aspekty regulacji EU HTAR (Health Technology Assessment Regulation) oraz podał przykłady z Węgier dotyczące wdrażania HTAR.
• Prof. Piotr Szymański przedstawił perspektywę Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego na regulacje EU HTAR, określił wpływ nowych regulacji na praktykę kliniczną i badania naukowe w kardiologii i potencjalne korzyści dla pacjentów w Europie Środkowo-Wschodniej.
• Pespektywę firmy farmaceutycznej przedstawił Timothy Mann z Jazz Pharmaceuticals, który ocenił wyzwania oraz korzyści związane z procesem JCA dla firm farmaceutycznych.
• W trakcie dyskusji panelowej omówione zostały wyzwania i korzyści wynikające z harmonizacji europejskich regulacji HTA. Podkreślono, że chociaż te inicjatywy mogą zharmonizować ocenę i usprawnić procesy, istnieją także wyzwania, takie jak lokalna adaptacja modeli, koszty oceny i różnorodność komparatorów dla różnych rynków. Wezwano do bardziej dostosowanego wsparcia i budowania potencjału w zakresie oceny technologii medycznych w regionie.

3. Refundacja wyrobów medycznych w Polsce – czy czeka nas rewolucja?

W sesji, prowadzonej przez Macieja Grysa (Certara), poruszany był temat zmieniającego się krajobrazu refundacji wyrobów medycznych w Polsce. Prelegenci dyskutowali o potencjale rewolucyjnych zmian, napędzanych nową polityką i innowacyjnymi technologiami. Kluczowe kwestie obejmowały przeszkody regulacyjne, mechanizmy finansowania i wpływ na opiekę nad pacjentem.

• Dyrektor Agnieszka Wiśniewska ze Stowarzyszenia Technomed dokonała przeglądu obecnego systemu finansowania wyrobów medycznych w Polsce oraz identyfikacji kluczowych problemów i ograniczeń obecnego systemu. Zaproponowała również niezbędne zmiany w systemie finansowania wyrobów medycznych i potencjalne korzyści wynikające z reformy finansowania wyrobów medycznych.
• Kolejnym prelegentem był dyrektor Tomasz Koeber z Polskiego Centrum Badań i Certyfikacji, który określił definicje i funkcje jednostki notyfikowanej w kontekście wyrobów medycznych, znaczenie certyfikacji i oceny zgodności wyrobów medycznych oraz wyzwania z tym związane. Dyrektor Koeber podał również przykłady dobrej praktyki w zakresie roli jednostki notyfikowanej.
• Perspektywę pacjentów przedstawiła Marzena Kluszczyńska, reprezentantka Fundacji STOMAlife, która opowiedziała o doświadczeniu pacjentów związanym z refundacją wyrobów medycznych, włączając w to problemy i wyzwania, z jakimi borykają się pacjenci w obecnym systemie refundacyjnym. Prelegentka zaproponowała również jak jej organizacja widzi rolę stowarzyszeń pacjentów w procesie zmian systemowych.
• O aktualnych trendach i wyzwaniach w zakresie refundacji i oceny wyrobów medycznych w Europie opowiedział Oleg Borisenko (MTRC). Prelegent określił również przykłady z innych krajów europejskich, które mogą być użyteczne dla Polski, przeprowadzając analizę dobrych praktyk i innowacyjnych rozwiązań w systemach refundacyjnych i wysnuwając wnioski i rekomendacje dla Polski na podstawie europejskich doświadczeń.

• 

4. Real-World Data – akcelerator procesu rejestracji i refundacji w UE

W sesji na temat roli danych ze świata rzeczywistego (RWD) w przyspieszaniu rejestracji i refundacji leków i wyrobów, prowadzonej przez Kingę Pacochę (Certara), studia przypadków zaprezentowane zostały zarówno przez ekspertów Certary, przedstawicieli ośrodków publicznych i akademickich, jak i organizacji pacjenckiej.

• Agnieszka Pietraszewska-Macheta, z Centrum Monitorowania Jakości w Ochronie Zdrowia w swoim wykładzie opisała funkcje Centrum, wpływ monitorowania jakości na poprawę standardów opieki zdrowotnej oraz wykorzystanie RWD w monitorowaniu i ocenie jakości leczenia. Prelegentka przytoczyła również przykłady inicjatyw i programów mających na celu poprawę jakości w systemie opieki zdrowotnej.
• Prof. Maciej Banach z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi ocenił w swoim wykładzie znaczenie danych medycznych i naukowych dla kształtowania polityki zdrowotnej oraz wykorzystanie RWD w badaniach naukowych i praktyce klinicznej, a także procesie podejmowania decyzji klinicznych i administracyjnych.
• Przedstawiciel Fundacji SMA, Kacper Ruciński opowiedział w swoim wystąpieniu o aktualnej sytuacji pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce, opisując wyzwania i bariery w dostępie do leczenia dla pacjentów z SMA. Ocenił również rolę danych z rzeczywistej praktyki w poprawie jakości leczenia i dostępu do terapii oraz perspektywę inicjatyw pacjenckich wspierających zbieranie i wykorzystanie RWD.
• Ekspertki Certary Marta Martinez i Nadia Petiot w swoim wystąpieniu zdefiniowały miejsce RWD w procesie rejestracji i refundacji leków w UE oraz korzyści z ich wykorzystania w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii. Określiły również przykłady zastosowania tych danych w przyspieszeniu procesów regulacyjnych i refundacyjnych oraz wyzwania związane z ich gromadzeniem i analizą RWD.
• W trakcie panelu dyskusyjnego sesji określono plusy związane z wykorzystaniem RWD, czyli: przyspieszenie procesów rejestracyjnych i refundacyjnych nowych leków i terapii (Marta Martinez), zwiększenie dokładności i wiarygodności oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii (Kacper Ruciński), poprawa jakości opieki zdrowotnej poprzez lepsze zrozumienie rzeczywistych wyników leczenia i ułatwienie podejmowania decyzji klinicznych opartych na danych z codziennej praktyki klinicznej (prof. Maciej Banach).

5. Alternatywne podejście do QALY – wsparcie refundacji dla leków sierocych

W sesji dotyczącej chorób rzadkich omówiono alternatywy dla tradycyjnej miary lat życia skorygowanych o jakość (QALY), szczególnie w kontekście leków sierocych.

• Sesję otworzył i poprowadził prof. Marcin Czech z Instytutu Matki i Dziecka, który przedstawił wyzwania w zakresie dostępu chorych cierpiących na choroby rzadkie do terapii oraz przeprowadził analizę otoczenia refundacyjnego leków sierocych.
• Stronę kliniczną przedstawiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego dokonując przeglądu aktualnych metod leczenia chorób nerwowo-mięśniowych i podkreślając znaczenie innowacyjnych terapii oraz ich wpływ na jakość życia pacjentów.
• Sylwia Łukomska zaprezentowała spojrzenie na jakość życia pacjentów chorych na choroby rzadkie z punktu widzenia Stowarzyszenia Pacjentów „Myasthenia Gravis Face to Face”. Prelegentka oceniła wpływ chorób rzadkich na codzienne życie pacjentów i ich rodzin, rolę wsparcia społecznego i organizacji pacjenckich, opowiedziała również o wyzwaniach, związanych z dostępem do leczenia i terapii oraz przytoczyła przykłady działań Stowarzyszenia na rzecz poprawy jakości życia pacjentów z chorobami rzadkimi.
• Z punktu widzenia systemowego wypowiedział się prof. Maciej Niewada, również z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, który przedstawił definicję i zastosowanie QALY (Quality-Adjusted Life Years) w ocenie technologii medycznych, jak również krytykę i ograniczenia QALY w kontekście leków sierocych. Określił także alternatywne metody oceny wartości terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi i zaproponował poprawę obecnego podejścia do QALY lub jego zastąpienia innymi modelami.
• W panelu dyskusyjnym wystąpiła prof. Anna Fijałkowska z Instytutu Matki i Dziecka, która wypowiedziała się na temat poprawy diagnostyki chorób rzadkich i wczesnego wdrożenia ich terapii.  Prelegenci sesji zgodzili się z potrzebą zwiększonego nacisku na świadomość społeczną na temat chorób rzadkich, jak i na temat jakości życia pacjentów i ich rodzin, która oprócz stanu klinicznego chorych powinna być głównym czynnikiem podejmowania decyzji refundacyjnych. Dzięki alternatywnym do QALY podejściom wskazano na możliwość lepszego uwzględnienia specyfiki chorób rzadkich i ich wpływu na jakość życia pacjentów, zwiększenia dostępności innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi, bardziej sprawiedliwego podejścia do oceny wartości terapii i możliwość szybszego wprowadzenia leków sierocych na rynek dzięki bardziej elastycznym modelom ich oceny.

• 

6. Nowa era w leczeniu otyłości – choroba cywilizacyjna w Polsce i na świecie

W tej sesji, poprowadzonej przez Malwinę Hołownia-Voloskovą (Certara) omówiono najnowsze osiągnięcia w leczeniu otyłości, w tym możliwości farmakologiczne i interwencje związane ze stylem życia.

• Sesję otworzył prof. Edward Franek ze Szpitala MSWiA w Warszawie, który dokonał przeglądu aktualnych metod leczenia otyłości, w tym farmakoterapii i chirurgii bariatrycznej. Prelegent ocenił również wpływ nowych technologii i innowacji na skuteczność leczenia otyłości oraz podał przykłady zastosowania nowoczesnych metod leczenia otyłości w praktyce klinicznej.
• Prof. Anna Fijałkowska z Instytutu Matki i Dziecka w swoim wystąpieniu przeprowadziła analizę aktualnej sytuacji dotyczącej otyłości wśród dzieci w Polsce, przytaczając wyniki międzynarodowego badania COSI. Prelegentka określiła czynniki przyczyniające się do wzrostu otyłości dziecięcej (m.in. dieta, aktywność fizyczna i czynniki środowiskowe) oraz oceniła wpływ otyłości na zdrowie fizyczne i psychiczne dzieci.
• Perspektywę Najwyższej Izby Kontroli zaprezentowała Magdalena Gierlak, będąca autorką raportu z kontroli NIK dotyczącej działań profilaktycznych i leczenia otyłości w Polsce, w którym dokonano identyfikacji głównych problemów i barier w profilaktyce oraz leczeniu otyłości w populacji dorosłych. Przedstawione zostały również rekomendacje NIK dotyczące poprawy skuteczności programów profilaktycznych i terapeutycznych.
• Kolejna prelegentka, Katarzyna Lasota (Certara), dokonała w swojej prezentacji przeglądu dostępnych leków przeciwdziałających otyłości wraz z mechanizmami ich działania, jak również przedstawiła kryteria i wyzwania związane z wprowadzeniem refundacji leków na otyłość oraz podała przykłady krajów, w których leki przeciwdziałające otyłości są objęte refundacją.

7. Wykorzystanie sztucznej inteligencji w technologiach medycznych

Ostatnia sesja, poprowadzona przez Jacka Walczaka (Certara) poświęcona była transformacyjnemu potencjałowi sztucznej inteligencji (AI) w technologiach medycznych. Zaprezentowano przykłady zastosowań sztucznej inteligencji w diagnostyce, planowaniu leczenia i monitorowaniu pacjenta.

• Sesję rozpoczął prof. Khalid Khan z Uniwersytetu w Granadzie, który omówił rolę sztucznej inteligencji w poprawie jakości przeglądów systematycznych oraz jej wykorzystanie do identyfikacji i eliminacji wadliwych badań w przeglądach systematycznych. Prelegent podał również przykłady narzędzi AI używanych do analizy jakości badań naukowych oraz określił korzyści z zastosowania sztucznej inteligencji w zapewnianiu rzetelności i wiarygodności przeglądów systematycznych.
• Ekspertka Certary, Noemi Hummel, opowiedziała w swoim wystąpieniu na temat wykorzystania AI w ocenie technologii medycznych, określając sposoby wspierania przez AI może procesy analizy danych i decyzji w zakresie HTA oraz podając przykłady jej zastosowań w modelowaniu ekonomicznym i ocenie skuteczności klinicznej.
• Kolejny prelegent, Artur Nowak z Evidence Prime podjął temat roli AI w przeglądach literatury medycznej oraz y narzędzi AI wspomagających przeszukiwanie i analizę literatury naukowej.
• Punkt widzenia regulacji prawnych dotyczących zastosowania AI w medycynie przedstawił mecenas Michał Chodorek z kancelarii KRK Legal, który przedstawił proces implementacji zastosowań sztucznej inteligencji w szpitalach i placówkach medycznych, jak również określił wyzwania prawne, etyczne i organizacyjne związane z wprowadzaniem AI do pracy szpitala.
• Michał Harańczyk z Comarch Healthcare dokonał natomiast przeglądu innowacyjnych rozwiązań AI opracowanych przez Comarch Healthcare, podając konkretny przykład zastosowania sztucznej inteligencji w technologiach medycznych, w tym w systemach do diagnostyki, monitoringu pacjentów i analizy danych. Prelegent przedstawił również korzyści dla pacjentów i personelu medycznego wynikające z zastosowania AI w medycynie.
• W dyskusji panelowej jako pierwszy wypowiedział się Dmitry Gultyaev (Certara), który wymienił korzyści z wykorzystania AI w ocenie technologii medycznych: zwiększenie dokładności i efektywności przeglądów systematycznych oraz usprawnienie procesów oceny technologii medycznych dzięki zaawansowanej analizie danych. Prelegenci z sesji zgodzili się, że wykorzystanie sztucznej inteligencji w medycynie może poprawić jakość opieki zdrowotnej poprzez bardziej precyzyjne diagnozy i monitorowanie pacjentów oraz ułatwić zarządzanie placówkami medycznymi i optymalizację pracy personelu medycznego. Zwrócono jednak uwagę na wyzwania związane z implementacją AI: potrzebę rozwiązania kwestii prawnych i etycznych związanych z wykorzystaniem sztucznej inteligencji w medycynie (Michał Chodorek) i konieczność jej integracji z istniejącymi systemami i procedurami medycznymi (Michał Harańczyk).

Jubileuszowe Sympozjum HTA w Krakowie z sukcesem sprzyjało bogatej wymianie pomysłów i doświadczeń pomiędzy różnymi interesariuszami. Sesje dostarczyły cennych informacji na temat obecnego stanu i przyszłych kierunków oceny i refundacji technologii medycznych w Polsce i szerzej rozumianym regionie Europy Środkowo-Wschodniej. Sympozjum podkreśliło znaczenie ciągłej współpracy i innowacji, aby sprostać zmieniającym się wyzwaniom w opiece zdrowotnej. Dziękujemy wszystkim uczestnikom, prelegentom i sponsorom za to, że wydarzenie to odniosło ogromny sukces. Do zobaczenia za rok!

---