Na Światowym Szczycie Leków Sierocych poruszono kwestie badań nad lekami sierocymi, aspekty współpracy pomiędzy organami regulacyjnymii HTA, a także perspektywy dalszych działań, mające na celu poprawędostępu do leków sierocych.

Celem konferencji było stworzenie okazji dla środowisk eksperckich do omówienia szans i wyzwań, z jakimi zmaga się obecnie rynek leków sierocych.

Biorąc udział w Światowym Szczycie Leków Sierocych, Instytut Arcana szczególną uwagę zwrócił na kwestie roli instytucji Oceny Technologii Medycznych (HTA) w opłacalności kosztowejleków sierocych oraz rolę Value-Based Pricing w tym obszarze.